AlgemeenNRC
Op maat gemaakte therapie repareert kapot gen van zieke baby in VS
Het is artsen en wetenschappers in de Verenigde Staten voor het eerst gelukt om een baby met een ernstige erfelijke aandoening te behandelen met een op maat gemaakte therapie die precies en alleen één kapot stukje in het dna repareert. Het gaat om een kind met CPS1-deficiëntie, een zeldzame stofwisselingsziekte. Zijn persoonlijke medicijn werd in enkele maanden gemaakt en goedgekeurd door het Amerikaanse agentschap voor medicijnveiligheid (FDA), terwijl dat proces in andere gevallen jaren duurt.
/s3/static.nrc.nl/images/gn4/stripped/data132330908-0ab2da.jpg)
Lees het volledige artikel bij NRC
Je gaat naar de website van de uitgever. Hier tonen we alleen een korte intro.
