Wetenschapdemorgen.be
Van kankertherapie tot malaria: de grote medische doorbraken van 2025
De Amerikaanse baby KJ Muldoon gaat de geschiedenis in als eerste mens die een op maat gemaakte gentherapie onderging.
Onderwerp
CPS1-deficiëntie
4 nieuwsberichten over CPS1-deficiëntie.
/s3/static.nrc.nl/images/gn4/stripped/data132330908-0ab2da.jpg)
AlgemeenNRC
Op maat gemaakte therapie repareert kapot gen van zieke baby in VS
Het is artsen en wetenschappers in de Verenigde Staten voor het eerst gelukt om een baby met een ernstige erfelijke aandoening te behandelen met een op maat gemaakte therapie die precies en alleen één kapot stukje in het dna repareert.
WetenschapWelingelichte Kringen
Medische primeur: zieke baby KJ krijgt als eerste persoonlijke genbewerking met CRISPR-techniek
In de Verenigde Staten heeft een negen maanden oude baby geschiedenis geschreven: hij is de eerste mens ooit die behandeld is met een volledig gepersonaliseerde genbewerking. De baanbrekende ingreep biedt hoop voor talloze mensen met zeldzame genetische...
Gezondheidvrt.be
Kunnen we zeldzame ziekten binnenkort veel sneller genezen? Jongetje in Amerika doet het goed na unieke gentherapie
KJ is geboren met een ernstige vorm van CPS1-deficiëntie. Zijn lichaam kan geen eiwitten uit voeding afbreken. Daardoor hoopt er ammoniak op in hem en dat vergiftigt zijn lichaam. De jongen moet daardoor zo min mogelijk eiwitten eten en medicatie krijgen,...