Binnenlandals.nl
Ulefnersen: nieuwe doorbraak in behandeling erfelijke vorm ALS
Na Tofersen is er opnieuw goed nieuws voor een groep mensen met een specifieke erfelijke vorm van ALS. Het middel ulefnersen laat in een fase 3-studie een duidelijk positief effect zien op het functioneren bij mensen met FUS-ALS. Dit hebben het bedrijf Ionis Pharmaceuticals, de sponsor van de studie, en Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization gisteren bekendgemaakt.

Je gaat naar de website van de uitgever. Hier tonen we alleen een korte intro.

/s3/static.nrc.nl/wp-content/uploads/2026/10/05110122/091026WEE_2035885141_7.jpg)