Het Erasmus MC werkt aan een baanbrekende gentherapie voor de ziekte van Pompe en mogelijk ook andere zeldzame stofwisselingsziektes. De resultaten in het laboratorium zijn alvast spectaculair, meldt onderzoeker Pim Pijnappel. ‘Het defecte gen kan worden ‘gerepareerd’.’
Dit artikel bevat in totaal 1157 woorden.