Algemeen·NRC·30 nov 2023

De eerste behandeling met de genetische techniek crispr-cas is goedgekeurd

Een ernstige erfelijke aandoening is nu te behandelen met een minuscuul chirurgisch sneetje – niet in het weefsel, maar in het dna van stamcellen van de patiënt. Als eerste ter wereld gaf de Britse medicijnautoriteit MHRA op 15 november voorwaardelijke goedkeuring aan een genetische behandeling op basis van het moleculaire knipgereedschap crispr-cas9. De behandeling is gericht tegen twee ernstige bloedziekten: sikkelcelziekte en bèta-thalassemie. Het is de allereerste klinische toepassing van het revolutionaire genetische knip-en-plakgereedschap crispr-cas9.